治疗造血系统恶性肿瘤（HM）的传统方法是放疗、化疗和造血干细胞移植（HSCT），但由于各自的局限性，其疗效尚不令人满意。近年来，随着HM研究的不断突破，其治疗领域已呈现新态势。

    目前，急性髓细胞白血病（AML）的标准诱导化疗已在60岁以下的成年患者中取得了显著效果，但还面临复发率高、相关并发症多等问题，特别是老年患者对治疗的不良反应耐受性差。以吉姆单抗/奥佐米星（Gemtuzumab-Ozogamicin，GO）为代表的分子靶向治疗已用于治疗60岁以上的复发与难治性AML患者，2002—2005年全球多家单位的Ⅱ、Ⅲ期临床试验结果表明，GO与各种化疗方案联合的剂量在3~9mg/m2之间。CR率在9%~70%之间，OR率在12%~76%之间。其中，MIDAM（中等剂量阿糖胞苷＋米托蒽醌）+GO和HiDARAC（大剂量阿糖胞苷）+拓扑替康+GO方案疗效最佳。

    急性淋巴细胞白血病（ALL）表达的各种特异性抗原都可成为治疗靶点，单克隆抗体治疗ALL具有一定的优越性，如亚型特异性、副作用小、作用机制独特等。利妥昔单抗、伊马替尼和达沙替尼在临床应用中也显示了很好的疗效。

    新的靶向治疗药物，如沙利度胺、硼替佐米和来那度胺等，都陆续通过FDA批准，用于治疗初发和难治的多发性骨髓瘤，其中来那度胺的疗效明显优于沙利度胺和硼替佐米。

    目前，选择性酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼已成为治疗慢性期慢性髓细胞白血病（CP-CML）最有效的靶向治疗药物，但每年仍有4%的患者产生耐药。尼罗替尼（Nilotinib，AMN107）和达沙替尼（Disatinib，BMS354825）除对T315I突变型耐药无效外，可使约50%的伊马替尼耐药和不能耐受的CP-CML患者达到完全细胞遗传学缓解率（CCR）。开发第三代可抑制T315I突变型的抑制剂是这几年研究的重点，已出现Aurora激酶抑制剂MK-0457和PHA-739358正在进行临床研究。

    利妥昔单抗作为非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病（CLL）的一线治疗和维持治疗都有很好的疗效，维持治疗2年是非常安全的；其与化疗联合治疗各种B细胞淋巴瘤的疗效也得到了充分肯定，但仍需克服其耐药问题。瘤可宁是最常用的CLL起始治疗药物，如应用2个月未见效应改用氟达拉滨。近年来，以利妥昔单抗为代表的靶向治疗药物与氟达拉滨等化疗药物联合治疗CLL，取得了满意的疗效。